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Resultados positivos en una terapia génica contra una enfermedad oftalmodegenerativa
Stargardt APNES - Argentina

El 25 de agosto pasado, la revista científica The Lancet, una de las publicaciones médicas de referencia más prestigiosas del mundo, dio a conocer los positivos resultados de un ensayo clínico de fase III –la última etapa experimental, ya en pacientes humanos, antes de la aplicación terapéutica del producto– de una terapia génica que permitiría el tratamiento de un tipo de retinosis pigmentaria, la RP-65.

Estos estudios fueron realizados en octubre de 2015 por el laboratorio Spark Therapeutics y sus resultados están siendo revisados por la autoridad sanitaria estadounidense (la Administración de Alimentos y Medicamentos, FDA) a fin de habilitar su uso en los próximos meses.

“Esta publicación es la oficialización de los resultados ante la comunidad científica internacional, y son los mismos que se están revisando para que la terapia en prueba pase a ser tratamiento una vez que la FDA se expida antes de 6 meses”, explicó la bióloga y genetista Marcela Ciccioli, presidenta de Stargardt Apnes – Retina Argentina.

A través de sus proyectos de secuenciación genética, la Asociación fue protagonista en la búsqueda de pacientes con esta rara enfermedad: “Estamos muy felices de haber participado en el primer proyecto de testeo genético en el mundo con la finalidad de identificar pacientes candidatos para esta terapia –señaló la Lic. Ciccioli–. Nuestros resultados fueron tomados como modelo para los países que lo iniciaron a posteriori, por la excelente selección de pacientes a testear que permitió, aún con un panel pequeño de 38 genes proveer resultados al 70 por ciento de los pacientes testeados”.

Stargardt Apnes – Retina Argentina continúa trabajando arduamente para que todos los pacientes con enfermedades degenerativas hereditarias de la retina tengan acceso al diagnóstico preciso de sus patologías y para promover el acceso de los que sean candidatos a las terapias médicas que eventualmente vayan surgiendo de la investigación y el desarrollo científico.

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